A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o início da primeira fase de estudos clínicos em humanos com a polilaminina, um medicamento experimental desenvolvido por pesquisadores da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) voltado ao tratamento de lesões medulares. A autorização representa um marco relevante para a ciência brasileira, pois viabiliza, pela primeira vez dentro dos trâmites regulatórios oficiais, a avaliação clínica de uma terapia inovadora com potencial para alterar de forma significativa o manejo desse tipo de lesão, considerada uma das mais complexas e limitantes da medicina atual.
Nesta fase 1, o estudo terá caráter inicial e exploratório, envolvendo cinco voluntários, com idades entre 18 e 72 anos, que apresentem lesão completa da medula espinhal torácica, localizada entre as vértebras T2 e T10, com tempo máximo de 72 horas desde a ocorrência do trauma e que tenham indicação cirúrgica. O foco central dessa etapa não é avaliar a eficácia clínica do medicamento, mas sim verificar sua segurança, observando possíveis riscos, reações adversas e tolerabilidade da substância. Por esse motivo, pacientes com lesão medular crônica não foram incluídos no protocolo.
A formulação que será utilizada nos testes corresponde à versão comercial da polilaminina, desenvolvida em parceria com o laboratório farmacêutico Cristália, responsável pelo patrocínio dos estudos clínicos. Caso os resultados desta fase inicial demonstrem segurança adequada, o projeto poderá avançar para as fases 2 e 3, etapas destinadas a avaliar de forma mais ampla a eficácia terapêutica, a dose ideal e os benefícios funcionais do tratamento. A legislação sanitária brasileira prevê que, em situações excepcionais, envolvendo doenças graves e sem alternativas terapêuticas eficazes, seja possível autorizar o uso antecipado de medicamentos ainda antes da conclusão da fase 3, desde que existam evidências consistentes de benefício clínico.
Segundo a coordenadora do projeto, a pesquisadora Tatiana Sampaio, do Instituto de Ciências Biomédicas da UFRJ, a expectativa é que o início da fase 1 ocorra em aproximadamente um mês após a aprovação regulatória. A duração dessa etapa deve ser curta, em função do número reduzido de participantes e do caráter específico da avaliação. A pesquisadora também projeta que, se os dados de segurança forem favoráveis, a fase 2 poderá ser iniciada em menos de um ano, ampliando o número de pacientes e aprofundando a análise dos efeitos terapêuticos.
O pedido para realização dos estudos clínicos foi protocolado junto à Anvisa ainda em 2022, e desde então o projeto passou por um processo detalhado de avaliação, incluindo reuniões técnicas periódicas entre os pesquisadores e a agência reguladora, com o objetivo de adequar o protocolo às exigências sanitárias e éticas. A documentação submetida incluiu resultados robustos de pesquisa pré-clínica, com testes laboratoriais, estudos em modelos animais e aplicações experimentais em humanos, que indicaram potencial terapêutico relevante, embora ainda insuficiente para justificar o uso amplo e regular do medicamento fora de estudos controlados.
Antes da aprovação formal da Anvisa, diversos pacientes com lesão medular recorreram ao Poder Judiciário para obter acesso à polilaminina em caráter experimental, motivados pela gravidade da condição e pela ausência de tratamentos capazes de promover a regeneração neural. De acordo com Tatiana Sampaio, essas decisões judiciais, embora compreensíveis do ponto de vista humanitário, dificultavam o avanço científico adequado, uma vez que as aplicações ocorriam fora de protocolos clínicos estruturados, sem padronização de doses, critérios de inclusão ou acompanhamento sistemático. Com a autorização regulatória, será possível coletar dados clínicos confiáveis, monitorar os pacientes de forma contínua e gerar evidências científicas consistentes.
Desenvolvida há cerca de 27 anos, a polilaminina é derivada da laminina, uma proteína obtida a partir de placentas humanas, que desempenha papel fundamental na regeneração dos axônios, estruturas responsáveis pela condução dos impulsos nervosos na medula espinhal. Em testes preliminares realizados entre 2018 e 2021, alguns pacientes apresentaram recuperação total dos movimentos, enquanto outros tiveram melhora parcial, resultados que despertaram grande interesse da comunidade científica, embora ainda carecessem de validação por meio de estudos clínicos formais.
No estudo agora autorizado, a polilaminina será administrada em dose única, aplicada diretamente na medula espinhal durante o procedimento cirúrgico. Antes da aplicação, o medicamento passa por um processo de polimerização, que potencializa sua ação regenerativa e sua permanência no local da lesão, favorecendo a reconexão dos axônios danificados.
A aprovação foi concedida pelo Comitê de Inovação da Anvisa, instância criada para acelerar a avaliação de tecnologias consideradas estratégicas para o país, incluindo vacinas, métodos de combate a arboviroses, terapias avançadas e dispositivos médicos de alta complexidade.
Essa autorização representa um passo decisivo para o desenvolvimento de tratamentos inovadores para lesões medulares no Brasil, com potencial impacto não apenas científico, mas também social e econômico, ao oferecer esperança de recuperação funcional a pacientes que hoje enfrentam limitações severas e permanentes.
