As autoridades sanitárias dos Estados Unidos oficializaram a aprovação de uma terapia genética inovadora destinada ao tratamento de uma forma rara de surdez hereditária. Esta autorização marca um avanço significativo no campo da biotecnologia focada na saúde auditiva.

Desenvolvida pela empresa Regeneron, a terapia chamada Otarmeni é voltada para pacientes que sofrem de perda auditiva severa a profunda associada a mutações no gene OTOF. Essas mutações afetam a produção de uma proteína fundamental para a transmissão dos sinais sonoros do ouvido interno ao cérebro.

Estimativas indicam que essa condição rara afeta cerca de 50 recém-nascidos por ano nos Estados Unidos. No país, entre duas a três crianças a cada mil apresentam algum grau de perda auditiva, sendo que mais da metade dos casos iniciais têm origem genética.

O tratamento consiste em uma única aplicação do medicamento diretamente no ouvido por meio de cirurgia. Estudos clínicos realizados com 20 pacientes, com idades entre 10 meses e 16 anos, mostraram que cerca de 80% dos participantes tiveram uma melhora significativa na audição poucos meses após o procedimento.

Embora o custo do tratamento seja elevado, podendo chegar a milhões de dólares por paciente, a empresa fabricante anunciou que pretende oferecer a terapia gratuitamente para os pacientes elegíveis nos Estados Unidos.

Relatos de familiares demonstram mudanças notáveis após o uso da terapia genética, com crianças passando a responder a estímulos sonoros e demonstrando interesse pela música após o tratamento.